Recherches

Audentes Therapeutics, basée à San Francisco est une compagnie de biotechnologie dont vous n’avez probablement jamais entendu parler. Cette compagnie lance actuellement un nouveau programme de [...]

Catabasis recrute des garçons âgés de 4 à 7 ans (de moins de 8 ans), quel que soit leur type de mutation, qui ne prennent pas de stéroïdes depuis au moins six mois.   Qu’est-ce que [...]

Sarepta Therapeutics, Inc., un leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, a annoncé le 28 mars 2019 les résultats de son analyse comparant le traitement par Casimersen [...]

25 février 2019 Santhera Pharmaceuticals annonce les résultats de l’étude SYROS.   L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’évolution à long terme de la fonction [...]

Le succès de CRISPR dans un modèle de dystrophie musculaire de Duchenne Article d’origine de Duke University Des chercheurs de l’Université Duke ont montré qu’en utilisant la technologie [...]

PTC124-GD-041-DMD (aussi appelée étude 041) Essai clinique sur l’ataluren pour la dystrophie musculaire de Duchenne causée par une mutation non-sens (NMDMD). L’étude 041 est un nouvel essai [...]

Sarepta annonce que la FDA a accepté la demande d’application pour un nouveau médicament (NDA – New Drug Application) visant à obtenir une approbation accélérée du golodirsen [...]

Sarepta Therapeutics complète la soumission pour une demande de drogue nouvelle (New Drug Submission – NDA) visant à obtenir l’approbation de golodirsen pour traiter les patients [...]

Un des objectifs de notre équipe est de vous informer concernant les nouveaux traitements. Voici les dernières nouvelles à propos de Polaris DMD, l’essai clinique de l’edasalonexent, développé [...]

Voici les dernières nouvelles provenant de l’Université de Buffalo (UB) à propos d’une thérapie expérimentale appelée GsMTx4. Basée sur une molécule trouvée dans le venin de tarentule, cette [...]