Le 25 septembre 2025, Santé Canada a franchi une étape historique en approuvant AGAMREE® (vamorolone) comme traitement pour les garçons atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) âgés de 4 ans et plus.
Jusqu’à présent, aucun médicament spécifique à la DMD n’était officiellement approuvé au Canada. Les familles devaient compter sur l’usage de corticostéroïdes, comme le déflazacort ou la prednisone, prescrits de façon courante pour ralentir la progression de la maladie.
Qu’est-ce qu’Agamree?
Agamree (vamorolone) appartient à une nouvelle classe de corticostéroïdes dite dissociative. Son action permet de maintenir une efficacité comparable aux stéroïdes traditionnels, tout en réduisant certains effets secondaires indésirables associés à ces derniers :
- ralentissement de la croissance,
- fragilité osseuse,
- prise de poids importante.
En d’autres mots, Agamree représente une option supplémentaire pour les familles et les cliniciens, avec la promesse d’un meilleur équilibre entre bénéfices et tolérance.
Pourquoi est-ce important?
L’approbation d’Agamree est une première au Canada : elle reconnaît officiellement un traitement ciblant la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie rare, progressive et encore incurable.
C’est une avancée significative qui vient répondre à un besoin urgent : offrir aux familles davantage de choix thérapeutiques et améliorer la qualité de vie des enfants atteints.
Mais la route vers la cure continue
Aussi encourageante que soit cette annonce, il est important de rappeler que les corticostéroïdes — y compris Agamree — ne guérissent pas la DMD. Ils permettent de ralentir la progression des symptômes, mais demeurent loin de la cure que nous attendons.
C’est pourquoi il reste beaucoup de travail à accomplir :
- soutenir la recherche fondamentale et clinique,
- faciliter l’accès aux nouveaux traitements et essais cliniques,
- continuer à plaider pour que les familles aient accès aux meilleures options, le plus rapidement possible.
- Notre rôle à La Force
- À La Force, nous voyons dans cette annonce une source d’espoir, mais aussi un rappel de notre mission : rester mobilisés pour accélérer l’arrivée de traitements plus efficaces et, ultimement, d’un remède pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
- Nous saluons cette avancée, tout en continuant de travailler, avec vous, à bâtir un avenir meilleur pour nos garçons.
Et la suite pour la RAMQ?
Même si Agamree est maintenant approuvé par Santé Canada, il n’est pas encore remboursé par la RAMQ. Pour qu’il le soit, le médicament doit passer par une évaluation de l’INESSS (Institut national d’excellence en santé et en services sociaux). C’est cet organisme qui analyse les bénéfices cliniques, les coûts et l’impact sur le système de santé avant de recommander (ou non) son ajout à la Liste des médicaments couverte par la RAMQ.
En attendant cette étape, certaines familles pourraient y avoir accès par la mesure du patient d’exception, une procédure spéciale permettant à la RAMQ de couvrir temporairement un traitement non encore inscrit.
Le dossier est mené de front par Defeat Duchenne Canada, qui a mobilisé la communauté à travers le sondage et représente officiellement les familles auprès de l’INESSS. La Force apporte son appui afin que les réalités québécoises soient aussi entendues.
