Fin de l’essai clinique de l’ataluren pour la dystrophie musculaire Duchenne : dix ans d’espoir et une profonde incertitude

La fin essai clinique ataluren dystrophie muscululaire Duchenne a été annoncée pour décembre 2025. Depuis presque dix ans, plusieurs familles québécoises, dont la nôtre, participent à un essai clinique concernant l’ataluren (Translarna™), un médicament développé par PTC Therapeutics, destiné aux personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) causée par une mutation non-sens.

Pour beaucoup de parents, cet essai a représenté le seul accès possible à une thérapie ciblée. Un fil d’espoir fragile, mais réel. Une option à laquelle on s’accroche, même quand les réponses scientifiques demeurent floues, même quand on ne sait pas si le médicament fonctionne réellement, mais que l’idée d’arrêter semble encore plus difficile à accepter.

Aujourd’hui, cet espoir vacille.

Pourquoi la fin de l’essai clinique de l’ataluren inquiète les familles?

La fin de l’essai clinique de l’ataluren pour la dystrophie musculaire Duchenne représente un tournant majeur.
Depuis des années, ce médicament (Translarna™), développé par PTC Therapeutics, est la seule option offerte à certains garçons atteints de DMD due à une mutation non-sens.

Les familles s’interrogent :

• Y aura-t-il un accès compassionnel?
• Une transition vers un autre programme?
• Ou un arrêt total du traitement?

Un essai clinique qui a duré près de dix ans

L’étude de référence, accessible ici :
https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03179631

Cet essai clinique évaluait la sécurité et la tolérabilité de l’ataluren chez les patients déjà exposés au traitement. Pour plusieurs familles, il s’agissait d’un investissement physique, émotionnel et logistique immense.

Ce que nous demandons aujourd’hui

Nous demandons :

• des réponses transparentes;
• un plan clair;
• le respect des familles engagées dans cette étude depuis 10 ans;
• et un engagement sur l’accès futur au traitement.

La Force DMD continuera de suivre ce dossier de près et de soutenir chaque famille concernée.

Ressources :
Déclaration de PTC sur ses médicaments approuvés : https://www.ptcbio.com/our-approach/our-products/
Informations publiques sur l’ataluren (Translarna™) : https://www.ptcbio.com/our-approach/our-science/ataluren/