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Author Archive for: "Marie"
Viltolarsen pour le saut d’exon 53 en examen prioritaire
By Marie
In Nouvelles, Recherches
Posted 11 février 2020

Viltolarsen pour le saut d’exon 53 en examen prioritaire

La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) accepte le dépôt d’une demande de nouveau médicament (NDA) dans le cadre de l’examen prioritaire du viltolarsen chez les patients [...]

Journée des maladies rares – 29 février 2020
By Marie
In Dans les médias
Posted 7 février 2020

Journée des maladies rares – 29 février 2020

Le 29 février 2020, sera la treizième Journée internationale des maladies rares coordonnée par EURORDIS. Le jour même de cette journée, des centaines d’organisations de patients de pays et [...]

Translarna™ préserverait la marche plus longtemps
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 7 février 2020

Translarna™ préserverait la marche plus longtemps

PTC Therapeutics, annonce la première publication de données du monde réel montrant que Translarna ™ (ataluren) préserve considérablement la marche plus longtemps chez les enfants atteints de [...]

L’histoire derrière le « Perfect Lift »
By Marie
In Témoignage
Posted 29 janvier 2020

L’histoire derrière le « Perfect Lift »

Connaissez-vous le « Perfect Lift » ? Le « Perfect Lift » a été inspiré par Tanner, un garçon qui a la dystrophie musculaire de Duchenne. Tanner ne peut ni se tenir debout ni utiliser ses jambes [...]

La suite pour l’edasolonexent en 2020?
By Marie
In Nouvelles
Posted 8 janvier 2020

La suite pour l’edasolonexent en 2020?

La Force est heureuse de partager la dernière édition du bulletin d’information « Catabasis Connection newsletter » à propos de l’essai de phase 3 PolarisDMD et de leur partenariat avec [...]

Sarepta Therapeutics Annonce un partenariat avec Roche
By Marie
In Nouvelles
Posted 23 décembre 2019

Sarepta Therapeutics Annonce un partenariat avec Roche

Sarepta Therapeutics annonce un partenariat avec Roche pour les territoires à l’extérieur des États-Unis pour sa thérapie génique expérimentale à base de micro-dystrophine pour la [...]

Approbation accélérée accordée par la FDA pour VYONDYS 53
By Marie
In Nouvelles, Traitements
Posted 13 décembre 2019

Approbation accélérée accordée par la FDA pour VYONDYS 53

Sarepta Therapeutics annonce l’approbation par la FDA de l’injection de VYONDYS 53 ™ (golodirsen) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients [...]

Forum familiale Vaincre la DMD – Montréal
By Marie
In Dans les médias
Posted 12 décembre 2019

Forum familiale Vaincre la DMD – Montréal

Nous sommes ravis de vous annoncer que le prochain forum de la famille Vaincre la DMD aura lieu à Montréal, au Québec, le samedi 2 mai 2020. Présenté par PTC Therapeutics et en partenariat [...]

Le pouvoir de redonner, mardi je donne
By Marie
In Dans les médias, Levée de fonds
Posted 18 novembre 2019

Le pouvoir de redonner, mardi je donne

Mardi je donne est la journée nationale du don Mardi je donne, ce 3 décembre 2019 Mardi je donne est une journée mondiale de la générosité qui survient chaque année après le Vendredi fou et le [...]

La FDA suspend l’essai clinique de Solid Biosciences
By Marie
In Nouvelles
Posted 13 novembre 2019

La FDA suspend l’essai clinique de Solid Biosciences

Après un incident lié à la sécurité, la FDA a suspendu l’essai clinique de Solid Biosciences portant sur SGT-001, un médicament à l’essai pour le traitement de la dystrophie [...]

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